脊髓性肌萎縮癥的治療研究進(jìn)展

摘要： 脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種以進(jìn)行性肌無(wú)力和肌萎縮為特征性臨床表現(xiàn)的常染色體隱性遺傳的神經(jīng)肌肉疾病，嚴(yán)重影響嬰幼兒生命健康。近年來(lái)部分相關(guān)藥物已成功獲批上市，SMA治療的研究取得革命性的進(jìn)展，該文從SMA的獲批療法到潛在的未來(lái)治療靶點(diǎn)進(jìn)行綜述，并提出相關(guān)見(jiàn)解。